Allgemeine Methoden - DWA Entwurf für Version 5.0

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Dokumentation und Würdigung
der Anhörung zum Entwurf der
Allgemeinen Methoden 5.0

Version 1.0 vom 10.07.2017
Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
Version 1.0 vom 10.07.2017

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Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
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Inhaltsverzeichnis
Seite
Inhaltsverzeichnis ..................................................................................................................... ii
Abkürzungsverzeichnis ........................................................................................................... vi
1 Dokumentation der Anhörung ......................................................................................... 1
2 Würdigung der Anhörung ................................................................................................ 2
2.1 Würdigung allgemeiner Stellungnahmen ................................................................. 2
2.2 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 1.2 „Evidenzbasierte
Medizin“ ....................................................................................................................... 2
2.3 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 1.3 „Gesundheitsökonomie“ ........ 3
2.4 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 1.3.3 „Methodische Standards
in der Gesundheitsökonomie“ .................................................................................... 3
2.5 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.1 „Produktspezifische
Verfahrensabläufe“ ..................................................................................................... 4
2.6 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.1.5 „Potenzialbewertungen“ ..... 5
2.7 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.1.6 „Bewertung gemäß
§ 137h SGB V“............................................................................................................. 5
2.8 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.1.7 „Addendum“........................ 6
2.9 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.1.8
„Gesundheitsinformationen“ ..................................................................................... 6
2.10 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt „2.1.10 HTA-Bericht“ .................. 8
2.11 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.2.1 „Einbindung von
Betroffenen in die Erstellung von IQWiG-Produkten“........................................... 9
2.12 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.2.2 „Auswahl externer
Sachverständiger“ ..................................................................................................... 10
2.13 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 2.2.3 „Gewährleistung der
fachlichen Unabhängigkeit“ ..................................................................................... 10
2.14 Würdigung der Stellungnahmen zu Kapitel 3 „Nutzenbewertung
medizinischer Interventionen“ ................................................................................. 11
2.15 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.1.3 „Ermittlung des
Schadens medizinischer Interventionen“................................................................ 11
2.16 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.1.4 „Endpunktbezogene
Bewertung“ ................................................................................................................ 11
2.17 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.2.4 „Patientenberichtete
Endpunkte“................................................................................................................ 12
2.18 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.2.5 „Nutzen und Schaden in
kleinen Populationen“............................................................................................... 12
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Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
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2.19 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.3.2 „Studien zur
Nutzenbewertung von Arzneimitteln“ .................................................................... 12
2.20 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.3.3 „Nutzenbewertung von
Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V“ ........................................................................ 13
2.21 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.4 „Nicht medikamentöse
therapeutische Interventionen“ ............................................................................... 15
2.22 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.5 „Diagnostische
Verfahren“ ................................................................................................................. 16
2.23 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.6 „Früherkennung und
Screening“ und Abschnitt 3.7 „Prävention“........................................................... 18
2.24 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 3.8 „Potenzialbewertung“ .......... 19
2.25 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.1 „Einführung“ des Kapitels
4 „Kosten-Nutzen-Bewertung medizinischer Interventionen“ ............................. 20
2.26 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.1.3 „Zeithorizont“ ................... 21
2.27 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.1.7 „Spezifische
Datenquellen der Gesundheitsökonomie“ .............................................................. 21
2.28 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.3.3 „Maß des
Gesamtnutzens“ ........................................................................................................ 21
2.29 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.3.4 „Datengrundlage“ ............. 22
2.30 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.4.2 „Abgrenzung der
Kosten“ ....................................................................................................................... 22
2.31 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.6.4 „Sonderkonstellationen“ .. 22
2.32 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 4.9.4 „Interquartilsregion als
Maß der Streuung für Preisverhandlungen“ ......................................................... 23
2.33 Würdigung der Stellungnahmen zu Kapitel 5 „Leitliniensynopsen und
Versorgungsanalyse“ ................................................................................................ 23
2.34 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 5.2.4 „Bewertung der
methodischen Leitlinienqualität“ ............................................................................ 25
2.35 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 5.2.2 „Übertragbarkeit auf
das deutsche Gesundheitssystem“ ........................................................................... 25
2.36 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 5.4 „Versorgungsanalyse“ ......... 26
2.37 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.1 „Hintergrund und Ziel“
des Kapitels 6 „HTA-Berichte“ ............................................................................... 26
2.38 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.3.1 „Auswahlkriterien“ ........... 26
2.39 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.3.2 „Prüfung und
Gewichtung der Themen“ ........................................................................................ 27
2.40 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.3.4 „2. Stufe des
Auswahlverfahrens: Auswahl von Themen, zu denen HTA-Berichte erstellt
werden“ ...................................................................................................................... 27
2.41 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.5 „Bearbeitung der Themen
(HTA-Berichte)“........................................................................................................ 27
2.42 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.5.2 „Gesundheitsökonomie“ ... 28
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Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
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2.43 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 6.5.6 „Organisatorische
Aspekte“ ..................................................................................................................... 28
2.44 Würdigung der Stellungnahmen zu Kapitel 7 „Evidenzbasierte
Gesundheitsinformationen für Bürgerinnen und Bürger“ und zu Abschnitt
7.1 „Hintergrund und Ziele“ .................................................................................... 29
2.45 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 7.2.1 „Themenkatalog gemäß
dem Generalauftrag“ ................................................................................................ 29
2.46 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 7.2.2 „Identifizierung der
Informationsbedürfnisse / Aufbereitung von Krankheitserfahrungen“.............. 30
2.47 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 7.3 „Informationsbeschaffung
zur Erstellung von Gesundheitsinformationen“ .................................................... 31
2.48 Würdigung der Stellungnahmen zu den Abschnitten 7.4 „Auswahl der
Evidenz“, 7.5 „Auswahl der dargestellten Ergebnisse“, 7.6 „Wahl und
Darstellung von Vergleichen“, 7.7 „Umgang mit Zahlen und Risikoangaben“
und 7.8 „Berücksichtigung von Alters- und Geschlechtsunterschieden“ ............ 31
2.49 Würdigung der Stellungnahmen zu den Abschnitten 7.9 „Anpassung an die
Zielgruppe“ und 7.9.1 „Beteiligung von Betroffenen“ .......................................... 33
2.50 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 7.13 „Transparenz über
Verfasser und Herausgeber“.................................................................................... 33
2.51 Würdigung der Stellungnahmen zu Kapitel 8 „Informationsbeschaffung“........ 34
2.52 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 8.1 „Umfassende
Informationsbeschaffung“........................................................................................ 34
2.53 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 8.1.1 „Suche in
bibliografischen Datenbanken“ ............................................................................... 35
2.54 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 8.1.2 „Suche in
Studienregistern“ ...................................................................................................... 35
2.55 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 8.2 „Fokussierte
Informationsbeschaffung“........................................................................................ 35
2.56 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 8.3 „Orientierende
Recherchen“ .............................................................................................................. 37
2.57 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.1.3 „Rangordnung
verschiedener Studienarten / Evidenzgrade“ ......................................................... 37
2.58 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.3 „Beurteilung klinischer
Relevanz“ ................................................................................................................... 37
2.59 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.4 „Bewertung subjektiver
Endpunkte bei offenem Studiendesign“ .................................................................. 38
2.60 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.7 „Adjustierung und
multifaktorielle Verfahren“ ..................................................................................... 38
2.61 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.8 „Metaanalysen“ ................. 38
2.62 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.9 „Indirekte Vergleiche“ ..... 40
2.63 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.10 „Subgruppenanalysen“ ... 41
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Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
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2.64 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 9.3.13 „Auswertung
abhängiger Daten“ .................................................................................................... 44
2.65 Literatur ..................................................................................................................... 45
3 Offenlegung potenzieller Interessenkonflikte ............................................................... 48
3.1 Potenzielle Interessenkonflikte von Stellungnehmenden aus Organisationen,
Institutionen und Firmen ......................................................................................... 48
3.2 Potenzielle Interessenkonflikte von stellungnehmenden Privatpersonen ............ 50
3.3 Potenzielle Interessenkonflikte von weiteren Teilnehmern der
wissenschaftlichen Erörterung (wissenschaftlicher Beirat) .................................. 50
4 Dokumentation der wissenschaftlichen Erörterung – Teilnehmerliste,
Tagesordnung und Protokoll .......................................................................................... 54
4.1 Teilnehmerliste der wissenschaftlichen Erörterung .............................................. 54
4.2 Liste der Stellungnahmen, zu denen kein Vertreter an der
wissenschaftlichen Erörterung teilgenommen hat ................................................. 55
4.3 Tagesordnung der wissenschaftlichen Erörterung ................................................ 56
4.4 Protokoll der wissenschaftlichen Erörterung ......................................................... 56
Anhang A – Dokumentation der Stellungnahmen ............................................................ 100

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Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
Version 1.0 vom 10.07.2017
Abkürzungsverzeichnis
Abkürzung Bedeutung
ABDA Bundesvereinigung Deutscher Apothekerverbände
AGREE Appraisal of Guidelines for Research & Evaluation
AM-NutzenV Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung
AMVSG Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz
AWMF Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen
Fachgesellschaften
BMG Bundesministerium für Gesundheit
DMP Disease-Management-Programm
EbM evidenzbasierte Medizin
G-BA Gemeinsamer Bundesausschuss
GKV gesetzliche Krankenversicherung
GoR Grade of Recommendation (Empfehlungsgrad)
HTA Health Technology Assessment
IQR Interquartilsregion
IQWiG Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen
KNB Kosten-Nutzen-Bewertung
LoE Level of Evidence (Evidenzlevel)
NVL Nationale VersorgungsLeitlinie
OECD Organisation for Economic Cooperation and Development
RCT Randomized controlled Trial (randomisierte kontrollierte Studie)
SGB Sozialgesetzbuch
SGB V Sozialgesetzbuch V. Buch
WHO World Health Organization
WIdO Wissenschaftliches Institut der Allgemeinen Ortskrankenkasse

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - vi -
Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
Version 1.0 vom 10.07.2017
1 Dokumentation der Anhörung
Am 07.12.2016 wurde der Entwurf der Allgemeinen Methoden Version 5.0 veröffentlicht und
zur Anhörung gestellt. Bis zum 31.01.2017 konnten schriftliche Stellungnahmen eingereicht
werden. Insgesamt wurden 34 Stellungnahmen form- und fristgerecht abgegeben. Diese Stel-
lungnahmen sind im Anhang abgebildet.
Unklare Aspekte in den schriftlichen Stellungnahmen wurden in einer wissenschaftlichen
Erörterung am 23.03.2017 im Institut diskutiert. Das Wortprotokoll der Erörterung befindet
sich in Kapitel 4.
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Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
Version 1.0 vom 10.07.2017
2 Würdigung der Anhörung
Im Stellungnahmeverfahren zum Dokument „Allgemeine Methoden: Entwurf für Version
5.0“ vom 07.12.2016 gingen bis zum 31.01.2017 Stellungnahmen von 34 Organisationen,
Institutionen, Firmen und Einzelpersonen ein. Alle Stellungnahmen wurden bei der
Überarbeitung des Methodenpapiers berücksichtigt. Sofern sich aus den Stellungnahmen
Änderungen in den jeweiligen Abschnitten der Allgemeinen Methoden ergaben, ist dies im
vorliegenden Dokument explizit beschrieben.
2.1 Würdigung allgemeiner Stellungnahmen
In 1 Stellungnahme wird angeregt, Resamplingverfahren in das Methodenspektrum auf-
zunehmen sowie einen Abschnitt zur grafischen Präsentation von Ergebnissen. Die
Visualisierung der bewerteten Informationen sei für die Kommunikation der Ergebnisse eines
Nutzenbewertungsprozesses von großer Bedeutung.
Das Methodenpapier stellt kein umfassendes Lehrbuch dar und es werden nicht alle infrage
kommenden statistischen oder grafischen Methoden im Einzelnen beschrieben.
Studien, die den Nutzen einer ergänzenden grafischen Aufbereitung numerischer Dar-
stellungen untersuchen, zeigen zu den Endpunkten Wissen, Verständlichkeit, Risikowahr-
nehmung und Verständlichkeit kein konsistentes Ergebnis. Die evidenzbasierte Leitlinie
„Evidenzbasierte Gesundheitsinformation“ kommt daher in Bezug auf diese Frage auf Basis
einer niedrigen Evidenzqualität zu einer Kann-Empfehlung [1]. Die Nutzenbewertungen des
Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beinhalten bereits
jetzt verschiedene Visualisierungen, beispielsweise ein PRISMA-Flussdiagramm oder eine
Landkarte zur Beleglage, sodass unklar ist, wo hier weiterer Bedarf an grafischen Verdeut-
lichungen besteht. In den Gesundheitsinformationen des IQWiG werden Grafiken vor allem
zur ergänzenden Darstellung komplexer Sachverhalte eingesetzt, beispielsweise regelhaft in
den Entscheidungshilfen zu Krebsfrüherkennungs-Untersuchungen. Abschnitt 7.7 „Umgang
mit Zahlen und Risikoangaben“ wird um eine entsprechende Ausführung ergänzt. Ein
weiterer Änderungsbedarf im Methodenpapier wird nicht gesehen.
2.2 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 1.2 „Evidenzbasierte Medizin“
Stellungnehmende regen an, die Abgrenzung der Evidence-based Medicine im individuellen
Behandlungsverhältnis von der Evidence-based Health Care bei der abstrakt-generellen
Versorgungsgestaltung klarer herauszuarbeiten. Es bedürfe bei der Evidence-based Health
Care der Reflexion, welche Auswirkungen Entscheidungen zur abstrakt-generellen Ver-
sorgung haben, um in diesem Kontext die Studienlage zu analysieren.
Der Abschnitt beschreibt die Bedeutung der evidenzbasierten Medizin allgemein und für die
Arbeit des Instituts. Er stellt in der vorliegenden Fassung klar, dass das Institut selbst keine
Entscheidungen zur Gestaltung der Versorgung trifft. Seine Hauptaufgabe besteht vielmehr
Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) - 2 -
Dokumentation und Würdigung der Anhörung zum Entwurf der Allgemeinen Methoden 5.0
Version 1.0 vom 10.07.2017
darin, vorgegebene Fragen seiner Auftraggeber wie des Gemeinsamen Bundesausschusses
(G-BA), ob ein Nutzen oder Schaden durch eine Maßnahme nachzuweisen ist, möglichst
zuverlässig zu beantworten. Aspekte zum Beispiel der Patientenversorgung, die außerhalb der
Nutzenbewertung liegen, sollen dann vom G-BA bei seinen Entscheidungen berücksichtigt
werden. Einzelheiten dazu sind in der im Abschnitt zitierten Verfahrensordnung des G-BA
geregelt.
Stellungnehmende weisen darauf hin, dass die Evidenz für einige Themen / Krankheiten –
insbesondere seltene Erkrankungen – lückenhaft sei. Das Institut solle darlegen, ob es in
solchen Situationen auf Daten der Kostenträger (GKV) zurückgreifen könne.
Daten der Kostenträger sind grundsätzlich nicht dazu geeignet, Fragen der Nutzenbewertung
zu beantworten [2]. Für welche anderen Fragestellungen Daten der Kostenträger genutzt
werden können, ist insbesondere in Abschnitt 5.4 „Versorgungsanalyse“ beschrieben.
Stellungnehmende fordern mit Verweis z. B. auf § 5 der Arzneimittel-Nutzenbewertungs-
verordnung, das Methodenpapier generell auf die bestverfügbare Evidenz abzustellen.
Das Institut beschreibt in Abschnitt 1.2.4 allgemein, dass die Anforderungen an die
Ergebnissicherheit einer Studie der zu beantwortenden Frage und der zu treffenden
Entscheidung angemessen sein müssen. Welche Evidenz für welche Frage recherchiert und
bewertet wird, ist in den vertiefenden Abschnitten zum Beispiel zur Bewertung von
Arzneimitteln und zu nicht medikamentösen Verfahren detailliert beschrieben.
2.3 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 1.3 „Gesundheitsökonomie“
In einigen Stellungnahmen wird angeregt, anstelle der Formulierung „Gesundheitsökonomie
im engen Sinn“ den Begriff „gesundheitsökonomische Evaluation“ zu verwenden.
In den Allgemeinen Methoden wurden Formulierungen an den betreffenden Stellen an-
gepasst.
2.4 Würdigung der Stellungnahmen zu Abschnitt 1.3.3 „Methodische Standards in der
Gesundheitsökonomie“
In 1 Stellungnahme wird gefordert, die Aussage mit Quellen zu belegen, dass „die
überwiegende Mehrheit der Länder, in denen Kosten-Nutzen-Bewertungen (KNBs) zur
Entscheidungsfindung beitragen, keinen (festen) Schwellenwert“ habe.
Entsprechende Quellen wurden in Abschnitt 1.3.3 der Allgemeinen Methoden ergänzt.
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